Telethon finanzia quattro gruppi di ricerca in Fvg

ROMA. Sono stati selezionati i vincitori del bando di concorso Telethon 2014 per la ricerca sulle malattie genetiche rare. In Friuli Venezia Giulia sono stati finanziati quattro gruppi di ricerca a Trieste e Udine che hanno ottenuto fondi per un totale di 584.000 euro destinati a individuare cause, meccanismi di evoluzione e possibili strategie terapeutiche su alcune malattie genetiche rare.

I progetti sono stati selezionati dalla Commissione medico scientifica di Telethon a seguito di un rigido processo di valutazione basato sul metodo del “peer-review”, letteralmente “revisione tra pari”, in grado di garantire rigore, trasparenza e oggettività.

La commissione medico-scientifica è composta da 32 scienziati provenienti da diversi Paesi nel mondo che si sono avvalsi a garanzia di una maggiore efficacia nella valutazione di 326 revisori esterni, ricercatori provenienti da 26 nazioni.

Complessivamente il bando 2014 di Telethon ha finanziato 40 progetti di ricerca di 60 centri italiani provenienti da 12 regioni (Abruzzo, Campania, Emilia Romagna, Friuli Venezia Giulia, Lazio, Liguria, Lombardia, Piemonte, Puglia, Sardegna, Umbria, Veneto) per un totale di 11.733.290 euro.

I vincitori in Friuli Venezia Giulia sono i gruppi guidati da Emanuele Buratti, Federica Benvenuti e Franco Pagani dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (Icgeb) a Trieste, e quello di Andrea Elena Dardis del Centro di Coordinamento regionale per le Malattie Rare dell’Azienda ospedaliera universitaria a Udine.

Il gruppo di ricerca di Emanule Buratti all’Icgeb di Trieste in collaborazione con Andrea Elena Dardis dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Udine lavorerà sulla malattia di Pompe, resa celebre dal film “Misure straordinarie” dove l’attore Harrison Ford interpretava il ruolo di un medico alla ricerca di una cura per salvare i figli che ne erano affetti.

Obiettivo del lavoro dei ricercatori è proprio quello di individuare nuove possibili strategie di cura per questa grave malattia metabolica di origine genetica che colpisce i muscoli, tra cui anche il cuore.

Il lavoro di Federica Benvenuti dell’ICgeb si concentra sulla sindrome di Wiskott- Aldrich, malattia che colpisce bambini maschi al di sotto dei 10 anni e li rende soggetti a infezioni batteriche, a emorragie e allo sviluppo di malattie autoimmuni e tumori del sangue.

Per questa malattia il gruppo di ricerca condotto da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele – Telethon (Tiget) di Milano ha messo a punto una terapia di cura che sta dando ottimi risultati sui bimbi trattati.

Tuttavia un aspetto ancora da chiarire riguarda il fatto che molti pazienti con la sindrome di Wiskott-Aldrich hanno una risposta immunitaria che dà origine ad altre malattie.

I ricercatori guidati da Federica Benvenuti si propongono di fare luce proprio sui meccanismi autoimmuni anche per poter perfezionare le terapie a oggi in corso di sviluppo.

Franco Pagani dell’Icgeb, in collaborazione con i ricercatori del Dipartimento di scienze della vita e biotecnologie dell’Università di Ferrara, sperimenterà un nuovo approccio terapeutico per l’emofilia B, malattia che colpisce 1 maschio su 35.000 e che compromette il normale processo di coagulazione del sangue.

I finanziamenti del bando 2014 vanno ad aggiungersi ai fondi Telethon che sostengono quotidianamente i centri di ricerca Tigem di Napoli, Tiget di Milano e il programma di carriere Istituto Telethon – Dulbecco.

Dal 1991 a oggi Telethon ha investito in ricerca oltre 405 milioni di euro, ha finanziato più di 2500 progetti che hanno permesso di ottenere 9380 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali e di sviluppare 27 diverse strategie terapeutiche per 25 malattie genetiche rare.